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干细胞治疗:罕见病、慢性病患者的新希望

干细胞治疗:罕见病、慢性病患者的新希望

【概要描述】罕见病,一种大众不理解、难以治愈的“魔鬼”,困扰着全球超3亿患者。目前已发现的6000余种罕见疾病,如血友病、“瓷娃娃”、白化病、渐冻症等,其中72%的罕见病是遗传性疾病。

干细胞治疗:罕见病、慢性病患者的新希望

【概要描述】罕见病,一种大众不理解、难以治愈的“魔鬼”,困扰着全球超3亿患者。目前已发现的6000余种罕见疾病,如血友病、“瓷娃娃”、白化病、渐冻症等,其中72%的罕见病是遗传性疾病。

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1、让罕见病不再“缺医少药”
  罕见病,一种大众不理解、难以治愈的“魔鬼”,困扰着全球超3亿患者。目前已发现的6000余种罕见疾病,如血友病、“瓷娃娃”、白化病、渐冻症等,其中72%的罕见病是遗传性疾病。
随着科学研究的进展,罕见病的发病原理与治疗手法不断被发现、认识,干细胞在治疗罕见病的道路上取得了一定的进展,国际上一些罕见病已经有相对应的干细胞治疗药物。
  2009年,美国Osiris公司开发的人异基因骨髓来源间充质干细胞产品prochymal获FDA批准上市,适应症之一就是克罗恩病,另一个适应症为儿童移植物抗宿主病。2012年这款干细胞疗法获加拿大批准上市,用于治疗儿童移植物抗宿主病。
  2012年,FDA批准了美国Athersys公司的干细胞疗法 MultiStem上市,适应症为I型粘多糖贮积症。
以上案例都可以说明,罕见病并非不可战胜,而干细胞很有可能就是战胜他们的制胜法宝。
  令人欣慰的是,当前在研的一些干细胞疗法的适应症正往罕见病方向延伸。例如针对渐冻症、帕金森等罕见病的干细胞疗法陆续进入临床试验后期,距离上市越来越近。
  在2018年上海市罕见病/孤儿药学术年会上,中国工程院院士陈香美说道,“未来最有效的干细胞疗法可能是在罕见病上。”
  在我国,干细胞也被应用到了多种罕见病的治疗研究中,并且取得了突破性进展。
  2016年,14岁早衰症女孩桐桐成为了全球首位接受胎盘间充质干细胞治疗的早衰病患者,这也是胎盘干细胞治疗早衰症的全球首次尝试。桐桐接受胎盘干细胞移植后,病情得到了缓解,皮肤变得比以前光滑,来了3次月经,听力和肝功能有了改善的迹象。这则临床研究案例充分展现了胎盘间充质干细胞治疗早衰症的前景。
除了早衰症,国内在干细胞治疗其他罕见病上也取得了喜人的结果。
  2019年,复旦大学附属儿科医院使用干细胞移植治疗儿科罕见病取得了突破,成功完成国内首例PIK3CD基因缺陷患儿的干细胞移植。
  根据报道,自2014年起,复旦大学附属儿科医院已完成近200例儿童罕见病的干细胞移植治疗,治疗成功率为70-80%,挽救了很多常规药物和手术治疗无望的罕见病患儿,其中原发免疫缺陷病最多。
  干细胞治疗医学的发展、国家相关的政策的扶持,目前干细胞治疗罕见病领域正在“两条腿走路”的进程中,在不久的将来,罕见病患者们或可迎来新的希望。

  2、让时间慢下来,让慢性病好起来
  2017年7月,一篇刊登于《Nature》上的动物研究结果就显示,向大脑中注射干细胞能延缓衰老、提高认知和延长寿命。
  这项临床试验是以间充质干细胞治疗老化衰弱症,结果证明能提高人体功能和减少炎症,安全又有效。
  近年来,干细胞被广泛应用于衰老相关疾病和慢性病的治疗研究中,例如帕金森、神经系统疾病、糖尿病、心血管疾病等。

  干细胞治疗糖尿病:
  干细胞具有多向分化潜能,在一定条件下可以分化为胰岛β细胞或胰岛素生成细胞,干细胞还能调节失衡的免疫系统等等,这些特性为治愈糖尿病提供了可能。
  美国加利福尼亚的科学家开发了一种包含干细胞的细胞植入物,这些细胞可在体内成熟,并发育成为胰岛细胞。如果最终被证实有效,那么I型糖尿病患者将免于血糖水平的密切监控和胰岛素的注射,这将成为一种颠覆性的疗法。
  另一方面,糖尿病引发的并发症严重影响患者的生活质量,甚至可能导致死亡,而干细胞在治疗糖尿病并发症上同样取得了可喜的进展。例如,自体干细胞治疗糖尿病足,目前已经获得FDA批准进入III期临床试验。未来,干细胞有望成为治疗糖尿病最有效的技术手段。

  干细胞治疗帕金森:
  帕金森是一种常见的神经性功能障碍疾病。针对干细胞治疗帕金森病,越来越多的研究表明:干细胞移植在患者脑部的损伤部位,能修复病变组织细胞,且恢复其功能。
  英国《泰晤士报》报道,2017年9月15日,一位64岁的澳大利亚男性患者,在澳大利亚皇家墨尔本医院进行了手术,患者脑部被植入干细胞,术后病人恢复很快,在经历手术之后不到3天就办理出院了。这是世界上第一个干细胞治疗帕金森的成功案例。这种治疗将会推动科学发展,优化治疗手段,为帕金森病的治疗开拓了新的道路。

  干细胞治疗阿尔茨海默症:
  阿尔茨海默症,俗称老年痴呆症。干细胞可以分化为神经元和神经胶质细胞等,帮助患者恢复正常脑组织细胞,促进机体功能恢复,对老年痴呆患者的帮助很大。
  来自佛罗里达德尔雷比奇大脑研究中心的医学博士马克·布罗迪表示,再生医学是医疗领域的未来,控制阿尔茨海默症中的炎症是突破的关键。研究表明,间充质干细胞在炎症免疫调节中发挥着重要的作用,主要功能有直接参与损伤修复、分泌生长因子、调节免疫和炎症以及抗氧化应激等,有潜力治疗阿尔茨海默症。
  事实上,干细胞治疗阿尔茨海默症的临床研究并不罕见。截止目前,全球17项干细胞治疗阿尔茨海默症临床研究在美国clinicaltrials.gov系统中登记,其中绝大多数采用的就是间充质干细胞。​

以上种种案例说明,在外部药物、医疗手段难以有效干预的罕见病、慢性病领域,来自人体自身的干细胞,可能将成为最有效的治疗手段。
  在医学科技越来越发达的今日,健康成了所有人的“第一需求”,干细胞治疗相比起传统、冗长的药物治疗,不仅效果显著,也能缩短整个治愈周期。
  相信随着科学不断进步,以及国家医疗政策的推行,未来干细胞治疗技术势必为罕见病、慢性病患者带来更多的福音。

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