随着干细胞科技的发展，渐冻症有望迎来更加有效的治疗方法。当前，渐冻症干细胞药物已经进入到临床后期，距离上市越来越近。本文盘点了全球干细胞治疗渐冻症的临床项目及现状，以帮助更多的渐冻症病人了解这一领域。

近年来，渐冻症新疗法的开发一直被呼吁着。著名物理学家史蒂芬·霍金的去世掀起了人们对渐冻症新疗法的强烈渴望。伟大的科学家霍金曾在干细胞展望纪录片中表示，“医学界的新时代已经近在眼前，新时代里，人体任何疾病都可医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。

那么，当前渐冻症的治疗现状如何？干细胞科技又会给渐冻症的治疗带来哪些推进？全球的临床研究现状如何？这篇文章将为大家揭晓。

渐冻症及其治疗现状

渐冻症，又叫肌萎缩侧索硬化（ALS）、运动神经元病（MND），法国又叫夏科（Charcot）病，美国称为卢伽雷（Lou Gehrig）病。它是上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致包括球部、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩，失去运动的能力。致病原因不明，大部分渐冻症病例为零散发病，仅有5～10%的为家族遗传。罹患渐冻症的病人如果没有好的护理措施，在3-5年内会由于呼吸衰竭死亡。

目前仅有2款药品被FDA仅批准用于渐冻症的治疗，分别是利鲁唑（riluzole） 和依达拉奉（edaravone）。

利鲁唑能透过血脑屏障，主要通过抑制脑内神经递质(谷氨酸和天冬氨酸)的释放，抑制兴奋性氨基酸的活性及稳定电压依赖性钠通道的失活状态来产生神经保护作用。依达拉奉是一种抗氧化物质，能清除自由基，减少运动神经元和神经胶质细胞的氧化应激。但两者均只能延缓病情的进展，不能治愈渐冻症。

干细胞治疗渐冻症临床盘点

目前，干细胞或许是治疗神经退行性疾病的新希望。干细胞能够分化成神经细胞，可以替代退化的神经元；干细胞能够分泌不同的生长因子，创造微环境，促进神经保护。其中间充质干细胞可能是最适合的一类干细胞。间充质干细胞不仅具有干细胞的分化潜能、易于获得、易于扩增、不具有伦理争论等特征，而且在多种动物疾病模型中证实治疗效果。

科学家们一直在探索间充质干细胞是否能够用于渐冻症的治疗。

临床前的实验表明，MSC的静脉回输能够延迟渐冻症的发病，延长寿命，而且减缓运动神经元的损伤。MSC在体内能够长期存活，并且迁移到脑和脊髓部位。向已经发病的小鼠体内静脉回输MSC，同样能够提高生存，延迟运动功能的丢失，改善病情。

目前，关于利用间充质干细胞治疗渐冻症的多项临床试验被批准。

I期临床试验 NCT01759797和NCT01771640利用骨髓来源的间充质干细胞（BMMSCs）通过静脉和脊髓内回输给ALS病人。12个月的随访期内，没有严重的副作用事件，核磁共振显示脑内和脊髓内无功能异常现象，充分证明间充质干细胞治疗渐冻症的安全性和可行性。

开放式临床试验NCT01363401通过两次脊髓内回输自体BMMSCs到渐冻症病人体内，无严重副作用事件。检测病人的ALS功能评分（ALS Functional Rating Scale，ALSFRS-R）发现，BMMSCs的回输6个月后，病人的ALSFRS-R稳定下来，没有进一步的减退。而且，病人脑脊液中IL-10、TGF-β1、TGF-β2、 TGF-β3、 IL-6 增加，促进运动神经元损伤的MCP-1减少，病人的免疫反应有所好转。

II期随机对照临床试验NCT01363401 将ALS病人随机分成对照组和实验组。对照组服用利鲁唑，实验组服用利鲁唑并接受2次BMMSC回输。干细胞移植降低ALSFRS-R分数的变化，延缓病情进展，同时降低脑脊液中促炎细胞因子，增加抗炎因子。遗憾的是，两组病人的长期生存率上没有差异。

国内也完成了多项间充质干细胞治疗ALS的临床试验。

北京武装警察部队总医院对住院接受脐带间充质干细胞治疗的99位ALS患者进行了疗效分析，发现脐带间充质干细胞移植可以改善ALS患者的运动功能，在短期内(半年内)效果较好，整个过程是安全的。

广东省中医院为29位ALS患者进行了4次脐带间充质干细胞移植治疗，治疗后第14天,患者的穿衣、卫生功能评分和上肢肌群肌力评分明显高于治疗前。治疗后第28天，言语、穿衣和卫生功能评分明显高于治疗前，上肢肌群肌力评分进一步增加，且言语功能评分明显高于治疗后第14天，由此证实脐带间充质干细胞移植治疗ALS具有一定效果且安全。

在全球，治疗渐冻症的干细胞疗法发展得还比较快，现如今已经有相关干细胞新药进入到了临床试验后期。

例如，治疗渐冻症的干细胞药物NurOwn 进入到了临床III，或将是全球第一个上市的渐冻症干细胞治疗药物。2014年，这款疗法已经获得了美国FDA快速通道（Fast Track）产品的指定。

还有另外一款治疗渐冻症的干细胞疗法进入了人体临床试验——以色列生物制药公司 Kadimastem 研发的AstroRx。与NurOwn采用自体骨髓来源间充质干细胞不同的是，这款疗法由人类胚胎干细胞衍生的星形胶质细胞组成。去年10月份，这家公司宣布完成了5例病人的招募，1名病人接受了治疗，移植手术已成功完成，预计在2019年公布这一部分临床试验结果。

展望

利用干细胞治疗渐冻症，从目前的临床数据来看具有安全性和可行性，具有一定的延缓病情的治疗效果，但还需要更多的临床试验和科研探究对治疗过程进行优化以达到最佳的疗效。期待着干细胞治疗为渐冻症病人“解冻”，释放他们被禁锢的身心。

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